유전자 치료로 제2형 당뇨병을 치료할 수 있을까요?

 

대부분의 제2형 당뇨병 환자는 매일 약을 복용해야 합니다. 일부는 혈당 수치를 관리하기 위해 매일 또는 매주 주사를 맞아야 합니다. 한 번의 주사로 제2형 당뇨병을 치료할 수 있다면 어떨까요? 유전자 치료로 당뇨병을 쉽게 치료할 수 있습니다. 유전자 치료와 제2형 당뇨병에 대한 적용, 그리고 환자가 유전자 치료의 혜택을 받을 수 있는 방법에 대해 논의해 보겠습니다.

당뇨병은 인슐린 생산 장애로 인해 혈당 수치가 높아지는 만성 질환입니다. 일반 인구에서 임상의는 제1형, 제2형, 임신성 당뇨병의 세 가지 유형의 당뇨병을 치료합니다. 임신성 당뇨병은 임신 중에 췌장이 충분한 인슐린을 생산하지 못하는 경우에 발생합니다. 제1형 당뇨병에서는 췌장이 인슐린을 생산하지 않거나 미미한 양을 생산합니다. 제 2형 당뇨병에서는 췌장이 인슐린을 생산하지만 그 양이 혈당 수치를 조절하기에 충분하지 않습니다.

제2형 당뇨병은 가장 흔한 유형이며, 이 글에서는 새로운 치료법에 대해 설명합니다.

당뇨병 관리

당뇨병에 대한 영구적인 치료법은 아직 없기 때문에 당뇨병 환자는 다양한 자가 관리 방법을 실천해야 합니다. 이러한 자가 관리 방법에는 식단, 운동, 그리고 가장 중요한 약물 치료가 포함됩니다. 추정치에 따르면 당뇨병 환자의 약 88%가 매일 경구용 약물, 인슐린 또는 두 가지 모두를 복용해야 한다고 합니다.

당뇨병은 복잡한 대사 질환입니다. 따라서 혈당을 조절하지 않고 방치하면 다른 장기에 영향을 미칩니다. 예를 들어, 당뇨병 환자는 혈중 콜레스테롤과 고혈압 수치가 높아질 가능성이 더 높습니다. 따라서 환자는 규칙적인 자가 관리와 약물 복용 루틴을 따르는 것이 중요합니다.

그러나 일상적인 자가 관리가 항상 가능한 것은 아닙니다.

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자가 관리가 어려운 이유는 무엇일까요?

당뇨병 환자는 자가 관리에 특정 장벽을 경험할 수 있습니다. 예를 들어, 장시간 근무하는 사람은 운동이나 식단 계획을 세울 시간이 충분하지 않을 수 있습니다. 또한 건강한 음식을 쉽게 구할 수 없는 지역인 식품 사막에 사는 사람들도 있을 수 있습니다. 또한 소외된 지역사회의 사람들은 문화적으로 적절한 식단 지침을 받지 못할 수도 있습니다. 게다가 안타깝게도 인슐린은 비싸기 때문에 보험에 가입하지 않은 미국 내 당뇨병 환자는 정기적으로 인슐린을 구입할 여력이 없을 수 있습니다.

이러한 일반적인 문제를 감안하여 과학자들은 당뇨병에 대한 영구적인 치료법을 찾기 위해 노력하고 있습니다. 어떤 경우에는 췌장이나 특정 유형의 췌장 세포를 이식하는 것이 유익한 것으로 입증되었습니다. 그러나 이식 목적으로 사람의 췌장을 얻는 것은 어렵습니다. 따라서 연구자들은 환자의 췌장이 인슐린을 생산하도록 유도하기 위해 다양한 치료법을 모색해 왔습니다.

유전자 치료의 가능성

우리 세포의 유전자에는 다양한 단백질을 생산하라는 지침이 포함되어 있으며, 이러한 단백질은 차례로 다양한 호르몬을 만듭니다. 특정 유전자에 결함이 있으면 세포는 특정 호르몬을 생산할 수 없습니다. 그러나 유전자 치료에서 과학자들은 결함이 있는 유전자를 비활성화하거나 대체하거나 제대로 기능하는 새로운 유전자를 추가하는 데 중점을 둡니다. 이 새로운 유전자를 도입하기 위한 수단으로 무해한 바이러스가 사용됩니다. 앞으로 몇 년 안에 유전자 치료를 통해 암, 심혈관 질환, 낭포성 섬유증과 같은 만성 질환을 치료할 수 있을 것입니다.

유전자 치료는 당뇨병 치료에 대한 가능성을 보여주며 세 가지 목표를 위해 시행할 수 있습니다.

1. 체내 포도당 흡수를 방해하는 결함이 있는 유전자를 표적으로 삼습니다.
2. 당뇨병성 신경병증 및 당뇨병성 심근병증과 같은 당뇨병 합병증을 예방하는 유전자를 표적으로 삼습니다.
3. 유전자 치료는 이러한 결함 유전자를 대체하고 합병증을 예방할 수 있습니다.

세 번째 유형의 유전자 치료는 인슐린 분비 및 활동을 강화하는 유전자를 표적으로 합니다. 췌장의 베타 세포는 인슐린을 합성, 저장하고 필요할 때 방출합니다. 이 세포가 기능 장애를 일으키면 제2형 당뇨병이 발생합니다. 글루카곤 유사 펩타이드-1(GLP-1)은 췌장의 베타 세포가 더 오래 생존하고 인슐린 분비를 개선하는 데 도움이 되는 유전자입니다. 2022년 연구자들은 동물 모델(생쥐 및 돼지 모델)에 GLP-1 유전자를 도입했을 때 혈당과 체중이 감소하는 것을 관찰했습니다. 연구자들은 인간에게도 비슷한 결과가 재현될 수 있기를 희망합니다. 또한 연구자들은 GLP-1 유전자와 운반 바이러스를 한 번만 주사하면 언젠가 제2형 당뇨병을 치료할 수 있기를 희망합니다.

유전자 치료 시행의 도전 과제

유전자 치료는 동물 모델에서 유망한 결과를 보여 주었지만 아직 인간 임상 시험은 수행되지 않았습니다. 인간 대상 임상시험은 내년 초에 시작되어 5~10년 동안 계속될 것으로 보입니다. 유전자 치료는 비용이 많이 들 수 있습니다. 현재 혈액 응고 장애인 B형 혈우병에 대한 유전자 치료가 가능합니다. 그러나 B형 혈우병 환자 한 명을 치료하는 데 약 300만 달러가 소요되며, 당뇨병 유전자 치료도 이와 비슷한 비용이 들 것으로 추산됩니다.

원샷 유전자 치료와 같은 새로운 치료법으로 당뇨병을 치료하는 것은 앞으로 수십 년 안에 현실이 될 수 있습니다. 하지만 그때까지 당뇨병 환자는 표준적인 자가 관리를 통해 혈당 수치를 관리해야 합니다. 이러한 자가 관리에는 매일 또는 매주 약물을 복용하는 것이 포함될 수 있습니다. 이러한 경구용 약물이나 주 1회 주사는 정상 혈당 수치를 달성하고 추가 합병증을 예방하는 데 도움이 됩니다. 의사와 상담하여 가장 적합한 약물과 운동 및 식단을 포함한 생활 습관 변화에 대해 논의하세요.